어바인, 캘리포니아, 2024년 1월 19일 /PRNewswire/ -- 암과 면역질환 치료를 위해 새로운 치료법을 개발하는 임상 단계 바이오텍 기업인 페프로메네바이오(PeproMene Bio, Inc.)는 오늘 PMB-CT01(BAFFR-CAR T 세포)의 재발성 또는 난치성 B세포 급성 림프구성 백혈병(r/r B-ALL) 임상 1상에서 치료받은 코호트 1 첫 번째 환자가 치료 후 1개월 만에 완전 관해에 도달했다고 발표했다.
이 결과는 페프로메네바이오가 지난달 샌디에이고에서 열린 미국 혈액학회 연례회의에서 재발성/난치성 비호지킨 림프종 PMB-CT01에 대한 임상시험 발표에 추가하는 것이다. 시티오브호프 부교수 엘리자베스 버드 혈액학 및 조혈세포이식학과 의사박사가 발표한 이번 시험 결과는 세 환자 모두 최소한의 독성으로 견조한 완전 관해를 달성했기 때문에 상당한 흥분을 자아냈다 (https://ash.confex.com/ash/2023/webprogram/Paper183032.html).
이 실험은 이 치료법을 개발한 미국 최대 암 연구 및 치료 기관 중 하나인 시티오브호프(City of Hope)에서 진행되고 있다.
환자는 치료 첫 달 동안 개입 없이 해결된 1등급 사이토카인 방출 증후군("CRS")과 무 면역 효과기 세포 관련 신경독성 증후군("ICANS")을 포함하여 낮은 등급의 치료 응급 독성만 경험했다.
시티오브호프 단일 센터의 수석 연구원이자 혈액 및 조혈 세포 이식학과의 부교수인 이브라힘 T. 알도스 M.D는 "우리는 이 환자가 화학 요법과 블리나투모맙으로 사전 치료 후 재발한 B세포 ALL을 가지고 있었기 때문에 치료 결과가 흥분된다"면서 "그가 재발한 질병은 CD19와 CD22 음성이었고, 이는 그가 사용할 수 있는 치료 옵션이 매우 제한적임을 의미했다"라고 말했다. 확장 실험을 통해 용량을 확대했다(NCT04690595).
"그는 최소한의 예상 독성만으로 BAFFR-CAR T 세포 치료를 잘 견뎌냈다. 게다가, 그는 최소 잔류 질환(MRD)의 완전한 관해와 제거를 달성하여 이 효과적인 치료법에 탁월한 반응을 나타냈다."
페프로메네 COO 헤이즐 청 박사는 "페프로메네는 이번 PMB-CT01 치료 B-ALL 환자에서 허용 가능한 안전 프로파일 관찰과 완전한 반응으로 PMB-CT01 개발 및 평가에서 탁월한 이정표를 달성했다"면서 "이러한 초기 임상 결과는 2019년 사이언스트랜스레이셔널메디신 지에 발표된 시티오브호프의 전임상 연구 데이터가 지원하는데 이는 BAFFR-CAR T 세포가 B-ALL 및 다양한 아형의 B-림프종을 포함한 다양한 B-세포 악성 종양을 효과적으로 제거할 수 있음을 보여준다"고 말했다.
PMB-CT01은 시티오브호프 종합암센터의 부사장 겸 부소장이자 페프로메네의 과학 설립자 겸 과학자문위원회의 보상의장인 래리 W. 곽 의사박사의 실험실에서 발명되었다. 곽 박사는 페프로메네에 지분을 갖고 있다.
시티오브호프는 이번 연구에서 연구 중인 연구용 화합물 'BAFFR(EQ)BB ζ/EGFRt+ CAR T 세포'에 관심을 갖고 있다.
PMB-CT01
PMB-CT01은 동급 최초의 BAFFR 표적 자가 CAR T 세포 치료법이다. 종양 괴사 인자 (TNF) 수용체 슈퍼패밀리 멤버인 BAFF-R (B 세포 활성 인자 수용체)은 B 세포에서만 거의 독점적으로 발현되는 BAFF의 주요 수용체이다. BAFF-R 신호 전달은 정상적인 B 세포 증식을 촉진하고 B 세포 생존에 필요한 것으로 보이기 때문에 종양 세포가 BAFF-R 항원의 손실을 통해 면역 반응을 피할 수 있을 것 같지 않다. 이러한 독특한 특성은 BAFFR-CAR T 치료법을 B 세포 악성 종양의 훌륭한 잠재적 치료법으로 만든다. BAFFR-CAR T는 CD3 ζ 및 4-1BB를 포함하는 2세대 신호 도메인을 가진 항-BAFFR scFv(단일 사슬 단편 가변) 항체를 사용하여 구성되었다. 우리의 연구를 통해 BAFFR-CAR T 세포가 동물 모델뿐만 아니라 시험관 내에서 인간 림프종과 백혈병을 죽이는 것으로 밝혀졌다. 페프로메네는 시티오브호프로부터 PMB-CT01과 관련된 지적 재산권을 라이선스 받았다.
페프로메네
페프로메네는 암과 면역질환을 치료하기 위한 새로운 치료법을 개발하는 캘리포니아 어바인의 임상 단계 바이오텍 기업이다. 페프로메네의 리드 후보인 PMB-CT01(BAFFR-CAR T 세포)은 현재 재발성 및 난치성 B세포 급성 림프구성 백혈병(B-ALL; NCT04690595)과 B세포 비호지킨 림프종(B-NHL; NCT05370430)을 임상 1상에서 치료하기 위해 연구 중이다. 페프로메네는 또한 BAFFR 이중특이성 T 세포 관여체와 BAFFR-CAR NK 세포를 개발하고 있다.자세한 정보는 hazel.cheng@pepromenebio.com으로 페프로메네바이오 헤이즐 청 박사에게 문의하거나 www.pepromenebio.com을 방문하기 바란다.
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